当前位置:1593太阳集团城所有网址 > 太阳娱乐集团tyc > 新技术可减缓小鼠渐冻症进展

新技术可减缓小鼠渐冻症进展

作者: 1593太阳集团城所有网址|来源: http://www.sunbet3333.com|栏目:太阳娱乐集团tyc
文章关键词:

1593太阳集团城所有网址,渐冻症

  作为国家在科学技术方面的最高学术机构和全国自然科学与高新技术的综合研究与发展中心,建院以来,中国科学院时刻牢记使命,与科学共进,与祖国同行,以国家富强、人民幸福为己任,人才辈出,硕果累累,为我国科技进步、经济社会发展和国家安全做出了不可替代的重要贡献。/ 更多简介 +

  中国科学技术大学(简称“中科大”)于1958年由中国科学院创建于北京,1970年学校迁至安徽省合肥市。中科大坚持“全院办校、所系结合”的办学方针,是一所以前沿科学和高新技术为主、兼有特色管理与人文学科的研究型大学。

  中国科学院大学(简称“国科大”)始建于1978年,其前身为中国科学院研究生院,2012年更名为中国科学院大学。国科大实行“科教融合”的办学体制,与中国科学院直属研究机构在管理体制、师资队伍、培养体系、科研工作等方面共有、共治、共享、共赢,是一所以研究生教育为主的独具特色的研究型大学。

  上海科技大学(简称“上科大”),由上海市人民政府与中国科学院共同举办、共同建设,2013年经教育部正式批准。上科大秉持“服务国家发展战略,培养创新创业人才”的办学方针,实现科技与教育、科教与产业、科教与创业的融合,是一所小规模、高水平、国际化的研究型、创新型大学。

  微生物所党委坚决贯彻落实习总书记重要讲话精神 统筹协调加快科技研发攻关

  组织引领、党员先行、众力聚合、共克时艰——兰州化物所积极应对新冠肺炎疫情

  党旗引领 守岗尽责 共抗疫情——高能所各级党组织和党员、干部在疫情防控中充分发挥作用

  齐心抗疫,共克时艰:昆明植物所党委在抗控疫情斗争中积极发挥好“两个作用”

  美国伊利诺伊大学厄巴纳—香槟分校研究人员开发出一种新的CRISPR基因编辑方法,能够使一种导致遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的突变基因永久失活。小鼠模型研究显示,这种新颖的治疗方法可以减缓ALS小鼠的病情进展,改善肌肉功能并延长其寿命。

  ALS也叫渐冻人症,是一种致命的运动神经元疾病。该疾病成因复杂,超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变被认为是重要的致病因素之一。有研究表明,大约20%的遗传性ALS是这种基因突变造成的。目前ALS还无法治愈,通过基因编辑使突变的SOD1基因表达失效,则被认为是一种很有潜力的治疗手段。但由于目前广泛用于基因治疗的腺相关病毒(AAV)载体携带能力的限制,这一手段到目前为止还没能被很好地应用。

  此次,研究团队开发的一种内含肽介导的反式剪接系统,有效解决了AAV载体携带能力受限的问题,使得胞嘧啶碱基编辑器的体内传递成为可能。借助这一系统,研究人员通过引入无意义的替换编码,使突变基因永久失活。

  小鼠模型研究结果证实了该系统的有效性。与对照小鼠相比,接受治疗的ALS小鼠的病情进展明显减缓,从疾病晚期发展到疾病末期的时间增加了85%。这些小鼠的肌肉萎缩率降低了,其肌肉功能也得到了改善。

  研究人员指出,他们的研究扩展了单碱基编辑器的功能,并展示了其在基因治疗中的潜力。ALS只是新工具的首个应用目标,目前他们正在研究将其应用于杜氏肌营养不良和脊髓性肌萎缩症的治疗。

  美国伊利诺伊大学厄巴纳—香槟分校研究人员开发出一种新的CRISPR基因编辑方法,能够使一种导致遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的突变基因永久失活。小鼠模型研究显示,这种新颖的治疗方法可以减缓ALS小鼠的病情进展,改善肌肉功能并延长其寿命。

  ALS也叫渐冻人症,是一种致命的运动神经元疾病。该疾病成因复杂,超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变被认为是重要的致病因素之一。有研究表明,大约20%的遗传性ALS是这种基因突变造成的。目前ALS还无法治愈,通过基因编辑使突变的SOD1基因表达失效,则被认为是一种很有潜力的治疗手段。但由于目前广泛用于基因治疗的腺相关病毒(AAV)载体携带能力的限制,这一手段到目前为止还没能被很好地应用。

  此次,研究团队开发的一种内含肽介导的反式剪接系统,有效解决了AAV载体携带能力受限的问题,使得胞嘧啶碱基编辑器的体内传递成为可能。借助这一系统,研究人员通过引入无意义的替换编码,使突变基因永久失活。

  小鼠模型研究结果证实了该系统的有效性。与对照小鼠相比,接受治疗的ALS小鼠的病情进展明显减缓,从疾病晚期发展到疾病末期的时间增加了85%。这些小鼠的肌肉萎缩率降低了,其肌肉功能也得到了改善。

  研究人员指出,他们的研究扩展了单碱基编辑器的功能,并展示了其在基因治疗中的潜力。ALS只是新工具的首个应用目标,目前他们正在研究将其应用于杜氏肌营养不良和脊髓性肌萎缩症的治疗。

文章标签: 1593太阳集团城所有网址 ,渐冻症
上一篇:渐冻症怎么办?     下一篇:成都文旅:西岭雪山景区2月23日起开放



热门文章

经典文章




相关文章

Tags标签